Sempre più si dice nantu à e pussibulità incredibili di a terapia genica. Sta tecnica relativamente ghjovana hè stata aduprata da i medichi parigini in un zitellu cù anemia falciforme congenitale. A rivista «New England Journal of Medicine» hà infurmatu nantu à u successu di i specialisti.
A prucedura hè stata fatta 15 mesi fà in un zitellu di 13 anni cù anemia falciforme. A causa di a malatia, u so spleen hè stata eliminata è e duie articulazioni di l'anca sò stati rimpiazzati cù artificiali. Hà avutu a trasfusioni di sangue ogni mese.
L'anemia falciforme hè una malatia genetica. U genu difettu cambia a forma di i globuli rossi (i globuli rossi) da a tonda à a falce, chì li face à stà inseme è circulate in u sangue, causannu danni à l'organi internu è i tessuti è a causa di l'ossigenazione. Questu risultatu in u dulore è a morte prematura, è i trasfusioni di sangue frequenti chì salvanu a vita sò ancu necessarii.
L'Hôpital Necker Enfants Malades in Parigi hà eliminatu u difettu geneticu di u zitellu, prima distrughjendu cumplettamente a so medula ossea, induve sò prudutte. Allora l'anu ricreatu da e cellule staminali di u zitellu, ma prima li anu mudificatu geneticu in u laboratoriu. Questa prucedura implicava l'introduzione di u genu currettu in elli cù l'aiutu di un virus. A medula ossea hè rigenerata per pruduce globuli rossi normali.
U capu di a ricerca, prof. Philippe Leboulch hà dettu à BBC News chì u zitellu, avà quasi 15 anni, sta bè è ùn mostra micca sintomi di anemia falciforme. Ùn si senti micca sintomi è ùn hà micca bisognu di hospitalizazione. Ma ùn ci hè ancu una quistione di ricuperazione cumpleta. L'efficacità di a terapia serà cunfirmata da più ricerche è teste nantu à altri pazienti.
U duttore Deborah Gill da l'Università di Oxford hè cunvinta chì a prucedura realizata da specialisti francesi hè un grande successu è una chance per u trattamentu efficace di l'anemia falciforme.